Когда врач повелевает болезнями

Когда врач повелевает болезнями

Наше стремление понять, как работают наши гены всерьез возникло в середине XIX века, когда биолог и монах по имени Грегор Мендель пришли к удивительному выводу об особенностях в чертах растений. Он скрестил фиолетовые цветущие растения гороха с белыми, и обнаружил, что все полученные потомки были фиолетовыми. Однако он заметил, что третье поколение произвело оба цвета.

Это показало, что характеристика, такая как цвет, может быть унаследована, причем одна черта является более доминирующей, чем другая. В некотором смысле Мендель понял, что сделали гены, но не то, чем они были, или даже как выглядели.

Это произошло гораздо позже. Только в следующем столетии была обнаружена сама структура ДНК. Основываясь на работе Розалинды Франклин и Мориса Уилкинса, в 1953 году Джеймс Уотсон и Фрэнсис Крик обнаружили, что наша ДНК сформирована в двойной спирали.

Это был прорыв. Знание этой структуры помогло разблокировать больше секретов. Когда ДНК реплицируется, эта спираль распадается на две части - она «распаковывается».

Это означает, что мутации могут быть введены по мере разделения наших клеток. Даже небольшая генетическая ошибка может вызвать разрушительное заболевание.

Другими словами, уникальная книга писем, составляющая каждого из нас, может быть напечатана или переписана с ошибками. Но теперь у нас есть инструменты, в том числе способность анализировать большие наборы данных, - как читать нашу книгу быстрее, дешевле и даже возиться с ней.

Начнем с людей, которые заинтересованы в этом. Ученые теперь могут редактировать гены из организмов. Редактирование генов уже используется для некоторых разрушительных болезней - с большим успехом. Однако это часто бывает дорогостоящим и долгим.

Только пять лет назад с большой помпой было заявлено, что обнаружена форма редактирования генов. Он называется CRISPR Cas9, или CRISPR для краткости. Проще говоря, CRISPR использует «молекулярные ножницы», чтобы изменить очень специфическую нить ДНК - либо вырезать ее, либо заменить, либо подстроить.

Она теперь используется в лабораториях по всему миру, изменяя и манипулируя генами растений и животных с идеей о том, что она может вскоре использоваться для лечения многочисленных заболеваний человека.

«Вопрос, который интересует публику, - это возможность использовать редактирование гена CRISPR для терапевтических целей», - говорит профессор Робин Али из Европейского общества по генной и клеточной терапии. Это может произойти в течение следующего десятилетия, как ранние исследования обещают.

Первые испытания на людях уже начались в Китае, и им дали добро в США. В этих исследованиях вводились пациентам культуры с модифицированными клетками, которые были сначала удалены, вместо того, чтобы непосредственно редактировать клетки внутри пациентов. Если клетки были непосредственно модифицированы в организме, можно было бы обработать еще много генетических нарушений.

Тем не менее, ученые остаются в восторге от технологии, поскольку она может обеспечить эффективную терапию для условий, которые в настоящее время недоступны, таких как болезнь Хантингтона и кистозный фиброз, если назвать только два. Теоретически CRISPR может быстро проводить лечение, в течение дней или недель, а не месяцев.

«Есть очень мало примеров, когда новые технологии охватили лаборатории во всем мире, где они реализована для выполнения очень сложных задач», - говорит профессор Али. Однако использование CRISPR не будет «мгновенным», как он предупреждает. Технология, которая будет использоваться клинически, займет несколько лет.

Intellia Therapeutics - одна из нескольких компаний, разрабатывающих технологию для людей. Генеральный директор компании Nessan Bermingham полагает, что CRISPR может полностью изменить ситуацию в сфере здравоохранения.

Возможная надежда состоит в том, что она может нацеливаться на оба заболевания, вызванные только одним дефектным геном, а также заболевания, вызванные более чем одной генетической мутацией. «Эта технология может позволить нам одновременно нацеливать на несколько регионов ДНК, - говорит Бермингем.

Intellia показала, поясняет он, что одна инъекция животному может замедлить выработку токсического белка на 97%.

Прежде чем оно сможет использоваться на людях, любые лекарства должны быть широко исследованы и регулироваться соответствующими органами. До тех пор его использование будет главным образом в качестве инструмента исследования в лаборатории. «Без сомнения, сила [CRISPR] заключается в том, насколько легко редактировать геномы», - говорит профессор Али.

На многие научные вопросы еще нужно ответить, прежде чем Intellia может получить разрешение на клинические испытания на людях. По этой причине Бермингем не решался предложить конкретную временную шкалу.

Деньги, хотя уже текут. Хотя Intellia в настоящее время находится в битве за патент CRISPR, Бермингем говорит, что это не остановило инвесторов. «С точки зрения инвесторов, с научной точки зрения, люди смотрят на эти открытия и говорят:« Теперь у нас есть инструмент, мы готовы идти ».

Редактирование генома также связано со своими научными противоречиями. Он сразу же поднимает вопрос о детях-конструкторах. Хотя важно отметить, что изменение ДНК человека изменяет только определенные редактируемые гены. Изменения не будут переданы их потомству – процесс называемый соматическим редактированием.

Редактирование одноклеточных человеческих эмбрионов, которые повлияют на все последующие поколения, если они приведут к беременности. Испытания на человеческих эмбрионах уже происходят, но только для исследовательских целей. Что касается Intellia, они сосредоточены на редактировании соматических генов. «Любая дискуссия о редактировании зародышевой линии, где эти клетки или эти изменения передаются вашим детям и детям их детей, является преждевременной», - говорит Бермингем. Скоро мы увидим, насколько успешны дальнейшие человеческие испытания, только тогда мы поймем, будет ли CRISPR быть таким же большим игровым чейнджером для болезней человека, как и прогнозировалось.

Источник: bbc.co.uk

TABLOIDTV.LV


Комментарии ()

    гороскоп
    консультации юриста в Даугавпилсе
    Как долго проработает сегодняшняя коалиция в Даугавпилсской Думе